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La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos aprobó la primera genoterapia dirigida a una enfermedad causada por mutaciones en un gen especifico.
El tratamiento, voretigen neparvovec-rzyl (LuxturnaTM, Spark Therapeutics), se administra quirúrgicamente mediante inyección subretiniana para tratar una forma rara de pérdida hereditaria de la visión que puede dar por resultado ceguera.
EE UU tiene previsto aprobar para uso comercial el primer tratamiento. Fabricado por la farmacéutica Novartis, ha mostrado su efectividad en enfermos de leucemia con muy mal pronóstico. En un ensayo en 12 países, el 83% vieron como la enfermedad remitía. Un año después, dos tercios seguían libres de cáncer.
El funcionamiento de la terapia consiste en extraer los propios linfocitos del paciente, llevarlos a un laboratorio de la compañía farmacéutica, modificarlos genéticamente para que sean capaces de atacar a las células de cáncer y volver a inyectárselos al enfermo. Eso se logra empleando virus del sida mutilados que utilizan la capacidad de este microorganismo para secuestrar las células humanas y ponerlas a su servicio. En este caso, el potencial del VIH para el mal se aprovecha para mejorar las células del sistema inmune que suele destruir.
La aprobación es un nuevo paso que acerca la terapia génica a la práctica médica común. La idea lleva más de dos décadas en pruebas, pero parece que por fin se comienzan a superar las dificultades técnicas para encontrar los virus adecuados con los que introducir los cambios genéticos en las células humanas sin causar efectos secundarios demasiado graves.
En EE UU, como sucede con muchos tratamientos cuando son experimentales, la nueva terapia génica solo se empleará con pacientes que no responden a los medicamentos habituales. Además, se está tratando de aplicar la tecnología en tumores sólidos como los de pulmón, un objetivo más complicado que las enfermedades de la sangre.
En este campo también trabaja en España un equipo liderado desde el CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas). Además de servir como base para la inmunoterapia contra el cáncer, modificando glóbulos blancos para que sean más efectivos contra el cáncer, las terapias génicas son muy prometedoras en el ámbito de las enfermedades raras que suceden cuando un gen con una función clave falla.
Una de las enfermedades que tratan de combatir es la anemia de Fanconi, una enfermedad rara que afecta a las células madre encargadas de generar las células de la sangre. Las personas con esta deficiencia sufren anemias y tienen más probabilidades de desarrollar leucemia.
Además de los problemas técnicos, para que la terapia génica se convierta en una solución habitual para muchas enfermedades requerirá superar problemas económicos. En muchos casos, estos tratamientos van dirigidos a enfermedades poco frecuentes y son curativos. Esto significa que las empresas que los desarrollan tienen dificultades para rentabilizar sus inversiones.
UniQure, la compañía que desarrolló Glybera, la primera terapia génica aprobada en Europa, anunció que no buscaría la renovación de su permiso para vender el fármaco cuando expire. El fármaco corrige una deficiencia de la lipoproteinlipasa, una enzima necesaria para procesar correctamente la grasa. La enfermedad es tan rara y el fármaco tan caro, que desde su aprobación en 2012 solo ha sido empleado una vez de manera comercial.
En cualquier caso, con decenas de fármacos de terapia génica o celular en sus últimas fases experimentales, la incógnita sobre quién pagará por ellos y cómo cuando lleguen al mercado sigue creciendo.
Mientras llegan esas respuestas, los investigadores siguen ampliando las posibilidades de la terapia génica más allá de las dolencias de la sangre. Ya se están desarrollando nuevos vectores para corregir células del hígado dentro de los pacientes y hay ensayos para paliar la distrofia muscular a través de inyecciones intravenosas con las que se introduce el gen reparador. Con la introducción de técnicas de edición genética ha comenzado una nueva fase de la terapia génica.
Estas biotecnologías se están utilizando en estudios clínicos para enfermedades que en un tiempo se consideraron no tratables, pero que ahora se considera que algún día serán curables, lo cual en gran parte se debe a estas nuevas herramientas importantes.
Estas y otras innovaciones también son posibles en Pharmamedic.
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