Comencemos con la definición de CRISPR: es una herramienta de laboratorio que se utiliza para cambiar o “editar” partes del ADN de una célula. CRISPR-Cas9 utiliza una molécula de ARN especialmente diseñada para guiar una enzima, llamada Cas9, hacia una secuencia de ADN particular, lo que la hace muy importante para la terapia genética actual.
Todo tiene su origen en 1990, con el microbiólogo Francisco Martínez Mojica de la Universidad de Alicante, cuando estudiaba por qué la concentración de sal influía en la forma en que una de aquellas salinas, la llamada Haloferax mediterranei, respondía de forma diferente a la restricción. enzimas, al buscar respuestas en el genoma de esta y otras arqueas, el investigador observó algunas secuencias de ADN que se repetían, fue entonces cuando tuvo la gran idea de fijarse en lo que las diferenciaba, los espaciadores.
El investigador, tras realizar estudios sobre miles de otros espaciadores CRISPR en diferentes microbios, observó que en todos los casos correspondían a secuencias de ADN infectivas, pero que siempre aparecían en bacterias inmunes a estas infecciones. Así, Mojica propuso una hipótesis: CRISPR representaba un sistema inmunológico adaptativo de bacterias que recolectaban fragmentos de ADN de sus atacantes para reconocerlos en el futuro y eliminarlos. Esta propuesta fue rechazada sin revisión por la revista Nature, y posteriormente por otras, hasta que en 2005, tras muchas correcciones, fue publicada en el Journal of Molecular Evolution. Pero el sistema inmunológico bacteriano aún estaba lejos de iniciar la revolución de la edición del genoma.
Conociendo cómo las bacterias utilizan el sistema CRISPR/Cas para deshacerse de los virus, la estadounidense Jennifer Doudna y la francesa Emmanuelle Charpentier simplificaron y rediseñaron el sistema CRISPR de la bacteria Streptococcus pyogenes para construir la herramienta CRISPR/Cas9, aunque esta herramienta puede no tener Ha sido el primer cortador genético disponible, pero ha aportado grandes ventajas respecto a otros sistemas: “Fundamentalmente, la facilidad con la que se puede programar el sistema para dirigirlo al objetivo donde se pretende actuar”, resumió Mojica. a OpenMind. “
Con el paso de los años se han ido desarrollando nuevas modificaciones y versiones del sistema original gracias a la introducción de diferentes Cas, hasta dividirlo en dos clases subdivididas en un total de seis tipos, que a su vez se subdividen en 33 subtipos.
La caracterización del gen responsable de una enfermedad es el paso previo para abordar la terapia génica. Con ello se pretende introducir un gen exógeno en el organismo afectado para que realice su función correspondiente y corrija la deficiencia.
Las aplicaciones de CRISPR también incluyen la terapia génica. En teoría, será posible corregir genes defectuosos que causan enfermedades congénitas, pero también mejorar funciones del sistema inmunológico para combatir el cáncer, desactivar variantes genéticas de riesgo de ciertas enfermedades, modificar células para restaurar funciones perdidas o producir órganos aptos para xenotrasplantes, evitando rechazo.
Este sistema de terapia génica se puede aplicar directamente in vivo, en el cuerpo del paciente, o ex vivo, en células extraídas del cuerpo del paciente para luego ser devueltas al mismo.
Por ejemplo. En 2018, el científico chino He Jiankui anunció el nacimiento de dos bebés editados genéticamente para darles resistencia al virus del sida.
CRISPR y sus posibles usos, la tecnología debe avanzar para garantizar que actúa de forma eficaz y sin fallos para garantizar la genética del futuro.
Los resultados se están evaluando y es difícil establecer el tiempo mínimo necesario para que estas terapias superen con éxito las fases de ensayo clínico. Sin duda, estas metodologías suponen un nuevo enfoque y abren un conjunto de enormes posibilidades para el tratamiento de enfermedades incurables . Los resultados obtenidos hasta la fecha ofrecen muchas esperanzas.
FUENTE:
https://www.cancer.gov/espanol/publicaciones/diccionarios/diccionario-cancer/def/crispr-cas9
https://www.bbvaopenmind.com/ciencia/biociencias/crispr-la-revolucion-genetica-del-siglo-xxi/
https://www.bioeticayderecho.ub.edu/sites/default/files/libro-retos-genetica-siglo-xxi.pdf
