Comencemos por la definición de CRISPR: es una herramienta de laboratorio que se usa para cambiar o «editar» piezas del ADN de una célula. CRISPR-Cas9 utiliza una molécula de ARN con un diseño especial para guiar una enzima, que se llama Cas9, hacia una secuencia particular del ADN, siendo muy importante para la terapia génica en la actualidad.
Todo se originó en el año 1990, con el microbiólogo Francisco Martínez Mojica de la Universidad de Alicante, cuando estudiaba por qué la concentración de sal afectaba a la manera en que una de aquellas salinas, la llamada Haloferax mediterranei, respondía de distinta manera a las enzimas de restricción, al buscar respuestas en el genoma de esta y otras arqueas, el investigador observó unas secuencias de ADN que se repetían, fue entonces cuando tuvo la grandiosa idea de fijarse en lo que las diferenciaba, los espaciadores.
El investigador después de realizar los estudios a los espaciadores de otros miles de CRISPR en distintos microbios, observando que en todos los casos se correspondían con secuencias de ADN infectivas, pero que siempre aparecían en bacterias inmunes a esas infecciones. Así, Mojica propuso una hipótesis: las CRISPR representaban un sistema inmunitario adaptativo de las bacterias que recogía pedazos de ADN de sus atacantes para reconocerlos en el futuro y eliminarlos. Esta propuesta fue rechazada sin revisión por la revista Nature, y después por otras, hasta que en 2005, después de muchas correcciones, se publicó en el Journal of Molecular Evolution. Pero el sistema inmune de las bacterias aún estaba lejos de lanzar la revolución de la edición genómica.
Al tener conocimiento de cómo las bacterias emplean el sistema CRISPR/Cas para librarse de los virus, la estadounidense Jennifer Doudna y la francesa Emmanuelle Charpentier simplificaron y rediseñaron el sistema CRISPR de la bacteria Streptococcus pyogenes para construir la herramienta CRISPR/Cas9, aunque esta herramienta no haya sido la primera de corta-pega genético disponible, pero ha contribuido con grandes ventajas respecto a otros sistemas: “Fundamentalmente, la facilidad con la que se puede programar el sistema para dirigirlo a la diana donde se pretende que actúe”, resumía Mojica a OpenMind. “
Al transcurrir los años han ido desarrollándose nuevas modificaciones y versiones al sistema original gracias a la introducción de diferentes Cas, hasta llegar a dividir en dos clases sub-divididas en un total de seis tipos, que a su vez se subdividen en 33 subtipos.
La caracterización del gen responsable de una enfermedad es el paso previo para abordar una terapia génica. Ésta tiene como objetivo introducir un gen exógeno en el organismo afecto para que realice la función que le correspondería y subsane la deficiencia.
Las aplicaciones de CRISPR abarcan también a la terapia génica. En teoría, será posible corregir genes defectuosos causantes de enfermedades congénitas, pero también potenciar funciones del sistema inmune para combatir cánceres, inutilizar variantes genéticas de riesgo de ciertas enfermedades, modificar células para restaurar funciones perdidas o producir órganos adecuados para xenotrasplantes evitando el rechazo.
Este sistema de terapia génica puede aplicarse directamente in vivo, en el organismo del paciente, o ex vivo, en células extraídas de su organismo para ser devueltas después al mismo.
Por ejemplo. En el año En 2018 el científico chino He Jiankui anunció el nacimiento de dos bebés editados genéticamente para otorgarles resistencia al virus del sida.
Los CRISPR y sus posibles utilidades, deberá progresar la tecnología para garantizar que actúe de manera efectiva sin fallos para garantizar la genética del futuro.
Los resultados están siendo evaluados y es difícil establecer el tiempo mínimo necesario para que estas terapias superen con éxito las fases de ensayos clínicos. Sin duda, estas metodologías representan un nuevo enfoque y abren un conjunto de posibilidades enormes para el tratamiento de enfermedades incurables. Los resultados obtenidos hasta el presente arrojan mucha esperanza.
FUENTE:
https://www.cancer.gov/espanol/publicaciones/diccionarios/diccionario-cancer/def/crispr-cas9
https://www.bbvaopenmind.com/ciencia/biociencias/crispr-la-revolucion-genetica-del-siglo-xxi/
https://www.bioeticayderecho.ub.edu/sites/default/files/libro-retos-genetica-siglo-xxi.pdf
