Gli scienziati hanno utilizzato una tecnica di tipo CRISPR-Cas9, editing gene, per attenuare alcuni sintomi tipici di autismo nei topi con una forma di sindrome X fragile, la causa di disturbi dello spettro noti un gene comune autistico.
Ci sono ancora trattamenti per l’autismo, e molti degli studi clinici di farmaci che agiscono sulle proteine che causano l’autismo hanno fallito. Ciò che è stato realizzato nella nuova ricerca sembra essere il primo caso in cui si arriva a modificare un gene causale per l’autismo nel cervello e causare una significativa diminuzione dei sintomi comportamentali.
Ricercatori hanno iniettato nanoparticelle (azione mostrata in alto a destra), che ha introdotto CRISPR-Cas9 nel cervello di topi con il FXS per modificare il DNA (compito simboleggiata da forbici) e disattivare un recettore neurotrasmettitore, riducendo la Comportamento esagerato ripetuto tipico dei disturbi dello spettro autistico.
Coloro che soffrono di disturbi dello spettro autistico hanno problemi di interazione con altre persone e comportamenti ripetitivi esagerati. Anche se questa serie di problemi sembra avere diverse cause, tra cui molteplici mutazioni genetiche, alterazioni in un singolo gene, come nel caso della sindrome dell’X fragile, sono una forma più conveniente (più semplice) esplorare le cause e i potenziali trattamenti. Sebbene disturbi dello spettro autistico colpiscono più di 1 per cento della popolazione infantile in base alle attuali criteri diagnostici, la sindrome X fragile è rara, accade solo in uno di ogni 4.000 maschi e 6.000 ragazze ciascuno.
Queste e altre innovazioni sono ora possibili in Pharmamedic.
