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La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha approvato la prima terapia genica finalizzata a una malattia causata da mutazioni in un gene specifico.
Trattamento, voretigen neparvovec-rzyl (LuxturnaTM, Spark Therapeutics), viene somministrato mediante iniezione chirurgicamente sottoretinico per trattare una forma rara di perdita della vista ereditaria che può portare a cecità.
Gli Stati Uniti pianificano di approvare il primo trattamento per uso commerciale. Prodotto dalla società farmaceutica Novartis, ha dimostrato la sua efficacia nei pazienti affetti da leucemia con una prognosi molto sfavorevole. In uno studio in 12 paesi, l’83% ha visto la malattia scomparire. Un anno dopo, i due terzi sono rimasti senza cancro.
Il funzionamento della terapia comporta la rimozione propri linfociti del paziente, portarli ad una società laboratorio farmaceutico, geneticamente modificarli per essere in grado di attaccare le cellule tumorali e iniettare di nuovo al paziente. Ciò si ottiene usando virus mutilati contro l’AIDS che sfruttano la capacità di questo microrganismo di sequestrare le cellule umane e metterle al loro servizio. In questo caso, il potenziale per il male dell’HIV viene utilizzato per migliorare le cellule del sistema immunitario che di solito distrugge.
L’approvazione è un nuovo passo che avvicina la terapia genica alla pratica medica comune. L’idea prende più di due decenni in fase di test, ma sembra che finalmente cominciano a superare le difficoltà tecniche nel trovare il virus diritto di entrare i cambiamenti genetici nelle cellule umane senza causare troppo gravi effetti collaterali.
Negli Stati Uniti, come con molti trattamenti quando sono sperimentali, la nuova terapia genica sarà usata solo con pazienti che non rispondono ai soliti farmaci. Inoltre, stiamo cercando di applicare la tecnologia in tumori solidi come i tumori polmonari, un obiettivo più complicato delle malattie del sangue.
In questo campo lavora anche in Spagna un team guidato dal CIEMAT (Centro per l’energia, la ricerca ambientale e tecnologica). Oltre a servire come base per l’immunoterapia contro il cancro, modificando globuli bianchi per renderli più efficaci cancro, terapie geniche sono molto promettenti nel campo delle malattie rare che si verificano quando un gene con un ruolo chiave fallisce.
L’anemia di Fanconi è una malattia rara che colpisce le cellule staminali responsabili della produzione di cellule del sangue. Le persone con questa deficienza soffrono di anemia e hanno maggiori probabilità di sviluppare la leucemia.
Oltre ai problemi tecnici, per la terapia genica diventare una soluzione standard per molte malattie sarà necessario superare i problemi economici. In molti casi, questi trattamenti sono diretti a malattie rare e sono curativi. Ciò significa che le società che li sviluppano hanno difficoltà a rendere redditizi i loro investimenti.
UniQure, la società che ha sviluppato Glybera, la prima terapia genica approvata in Europa, ha annunciato che non avrebbe chiesto il rinnovo del suo permesso di vendere il farmaco quando scade. Il farmaco corregge una carenza di lipoproteina lipasi, un enzima necessario per elaborare correttamente il grasso. La malattia è così rara e il farmaco così costoso, che dalla sua approvazione nel 2012 è stato usato solo una volta in modo commerciale.
In ogni caso, con dozzine di farmaci per terapia genica o terapia cellulare nelle loro fasi sperimentali finali, la domanda su chi pagherà per loro e come quando raggiungeranno il mercato continuerà a crescere.
Mentre queste risposte arrivano, i ricercatori continuano ad espandere le possibilità della terapia genica oltre i disturbi del sangue. Nuovi vettori sono già stati sviluppati per correggere le cellule del fegato all’interno dei pazienti e ci sono studi per alleviare la distrofia muscolare attraverso iniezioni endovenose con cui viene introdotto il gene di riparazione. Con l’introduzione delle tecniche di modifica genetica, è iniziata una nuova fase della terapia genica.
Queste le biotecnologie vengono utilizzate in studi clinici per le malattie che una volta erano considerate incurabili, ma ora è considerato un giorno essere curabile, che è in gran parte a causa di questi nuovi strumenti importanti.
Queste e altre innovazioni sono possibili anche in Pharmamedic.
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